Lotterie für teuerstes Medikament der Welt macht Patienten Hoffnung
Der 21 Monate alte Kian Levi aus Berlin leidet an spinaler Muskelatrophie, einer seltenen Erbkrankheit, vom schlimmsten Typ 1. Dieser Muskelschwund führt dazu, dass das Kind keine Kraft zu Atmen hat. Die Lebenserwartung liegt bei erkrankten Kindern in der Regel bei 18 Monaten. Helfen könnte dem Kleinen ein zwei Millionen Euro teures Medikament, dass nun über eine Lotterie ausgegeben werden soll.
Das vom Hersteller Novartis entwickelte Medikament Zolgensma wird nur einmal gespritzt, kostet jedoch zwei Millionen Euro. Zugelassen ist es bisher nur in den USA, nicht in Deutschland. Im kommenden Jahr sollen jedoch 100 Patienten dieses Mittel kostenlos zur Verfügung gestellt bekommen, wie der Hersteller nun verkündete. Per Losglück soll entschieden werden, wer das Medikament erhält.
So soll die Lotterie ablaufen
Eine unabhängige Kommission lost ab dem 3. Februar alle zwei Wochen aus. 50 Dosen für Kinder unter zwei Jahren soll es bis Juni geben. Geplant sind insgesamt 100 Dosen im nächsten Jahr. Der Hersteller kündigte an, dass dieses Programm in Ländern durchgeführt wird, wo das Medikament Zolgensma noch nicht zugelassen ist, wie unter anderem auch in Deutschland. Inwieweit hiesige Patienten in das Programm eingeschlossen werden, wird noch geprüft, heißt es vom Hersteller.
Das teuerste Medikament der Welt
Die Einmaldosis Zolgensma ist mit einem Preis von 2,1 Millionen Dollar das teuerste Medikament der Welt. In Folge dessen schleust Zolgensma eine Variante des Gens SMN 1 in die Körperzellen. Entwickelt wurde das Präparat in jahrelanger teurer Forschung von der US-Firma AveXis. Novartis kaufte im letzten Jahr dieses Unternehmen für 7,8 Milliarden Euro. Da Novartis der einzige Anbieter dieser Therapie ist, will es die hohen Kosten über den Preis von über 2 Millionen Dollar wieder hereinbekommen.
Ein Hoffnungsschimmer
Da das Medikament in Deutschland nicht zugelassen ist, müssen Betroffene um die Behandlung kämpfen. Leider gewinnen nicht alle diesen Kampf. Die BKK Verkehrsbau Union, die Krankenkasse von Kian Levi, hat die Kostenübernahme abgelehnt. Für die Mutter war dies ein herber Rückschlag, sie hat Widerspruch gegen die Entscheidung eingelegt. Im März wird Kian zwei Jahre alt, daher drängt die Zeit. Vorher muss das Medikament verabreicht werden.
Es besteht durch Zolgensma Hoffnung auf ein normales Leben. Die in den USA behandelten Kinder haben alle überlebt und durch die Spritze neue Muskeln und dadurch neue motorische Fähigkeiten entwickeln können.
Ein Hoffnungsschimmer ist die Lotterie auch für Familien. Sie müssen sich unter Umständen nicht mit der Entscheidung der Krankenkasse abfinden. Ärzte sollen im Rahmen des Programms potentielle Patienten bei AveXis melden, wie eine Sprecherin von Novartis sagte. Dort werden die Vergabekriterien überprüft und alle zwei Wochen eine Vergabe erfolgen.
Darf es eine Lotterie geben?
Allerdings gibt es gegen diese Methode auch Vorbehalte, unter anderem von der britische Patientenorganisation TreatSMA: „Angesichts der Tatsache, dass an vielen Orten kein Zugang zu einer SMA-Behandlung besteht, müssen wir noch davon überzeugt werden, dass eine Gesundheitslotterie eine angemessene Möglichkeit darstellt, um den ungedeckten medizinischen Bedarf bei dieser schweren Krankheit zu decken“, heißt es dazu.
Der deutsche Rechtsanwalt Johannes Kaiser hat für drei Betroffene bisher die Kostenübernahme für das Medikament durchgeboxt. Wichtig ist ihm in erster Linie, dass die Patienten die Einmal-Infusion erhalten. Er sagte zu dem Vorgehen von Novartis: „Generell begrüße ich es, aber das dürfte ein Tropfen auf dem heißen Stein sein.“
